CAR-T细胞疗法治疗多发性硬化症获批临床试验

ImmPACT Bio USA Inc.宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准其CAR-T细胞疗法IMPT-514的试验性新药申请(IND)，用于治疗多发性硬化症(MS)患者。这标志着CAR-T疗法在治疗自身免疫疾病中的一个重大突破。

IMPT-514

IMPT-514是目前全球唯一一种已知的用于治疗多发性硬化症的CD19/CD20双特异性嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法。双靶向CD19/CD20的设计旨在消除致病性自身免疫细胞，帮助患者减缓或阻止残疾积累。这一疗法计划于2025年上半年启动第1阶段的剂量探索试验，重点关注那些尽管接受了现有治疗但效果仍不理想的多发性硬化症患者。

CAR-T疗法对多发性硬化症的潜在作用

多发性硬化症是一种慢性炎性脱髓鞘性疾病，影响中枢神经系统。患者的免疫系统错误地攻击神经纤维的髓鞘，导致神经信号传递受损，进而产生肌肉协调性丧失、视力减弱等症状。IMPT-514通过双特异性CD19/CD20靶向，能够消除与多发性硬化症相关的自身反应性免疫细胞，从而重新平衡患者的免疫系统。

IMPT-514的独特优势

ImmPACT Bio首席医疗官Jonathan Benjamin医学博士表示，IMPT-514的双重靶向特性不仅可以消除自身反应性B细胞，还可能消除CD20表达的T细胞。此外，CAR-T细胞能够穿过血脑屏障(BBB)，这是当前许多疾病改良疗法所无法实现的。该特性使IMPT-514有望突破现有疗法的局限，为多发性硬化症患者提供持久的保护。

临床前研究和未来展望

在临床前研究中，IMPT-514表现出极强的B细胞消除能力和中等的细胞因子谱，表明其在多种自身免疫疾病中具有潜在的治疗效果。ImmPACT Bio计划通过未来的临床试验评估IMPT-514在多发性硬化症中的长期疗效，并为患者提供一次性、持久的治疗选择。

关于ImmPACT Bio

ImmPACT Bio USA, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发新一代细胞疗法，以应对自身免疫疾病和肿瘤治疗中的重大挑战。该公司的技术平台源于加州大学洛杉矶分校(UCLA)的科学家团队，专门用于解决抗原逃逸、降低毒性、克服免疫抑制并提高细胞持久性。

ImmPACT Bio的技术平台已应用于多个临床项目，并为包括非霍奇金淋巴瘤在内的癌症提供了新的治疗选择。IMPT-514作为其用于自身免疫疾病的首个临床项目，标志着公司在治疗多发性硬化症等慢性疾病领域的重大突破。

未来的临床试验计划

ImmPACT Bio预计将在2025年上半年为首位多发性硬化症患者注射IMPT-514，开启1期剂量递增试验。通过这项试验，研究人员希望进一步验证IMPT-514的安全性和有效性，并为多发性硬化症患者带来变革性的治疗选择。

文章内容仅供参考，不做诊疗依据。具体问题，建议您咨询医学顾问或者您的主治医生。