儿童白血病的治疗方法

一、急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗

1、急性淋巴细胞白血病（ALL）的诊断

白血病的诊断取决于骨髓中白血病细胞的数量和性质。骨髓中的淋巴母细胞当有核细胞数增加至有核细胞总数的25%以上，并通过镜下形态和特殊染色确定白血病来源于急性淋巴细胞白血病时，即可诊断。此外，白血病细胞的细胞表面标志物显着前体分为三种类型：B细胞、成熟B细胞和T细胞，是确定治疗政策的标准之一。

2、急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗选择

急性淋巴细胞白血病的基本治疗是使用细胞毒性抗癌药物（化疗）进行治疗。化疗是使用几种药物的组合进行的，缓解治疗分为三个阶段：诱导治疗、巩固治疗、维持治疗。

3、急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗

(1)缓解诱导治疗

目的是减少白血病细胞并缓解症状。在 4 至 5 周内服用四种药物：泼尼松龙（或地塞米松）、长春新碱、L-天冬酰胺酶和蒽环类药物。此外，为了防止中枢神经系统（大脑和脊髓）白血病细胞浸润，可能将甲氨蝶呤等药物注入脑脊液（脑脊液）中。

(2)强化治疗

缓解诱导治疗完成后立即进行该治疗，目的是进一步减少白血病细胞。早期巩固治疗涉及使用诱导治疗中未使用的药物。此后，重复缓解诱导治疗和早期强化治疗作为缓解后强化治疗。为了防止药物渗透到难以到达的中枢神经系统，可以通过鞘内或静脉注射含有甲氨蝶呤的药物。

(3)维持治疗

强化治疗后的目标是根除白血病细胞并防止复发。标准治疗是服用两种药物：每天服用巯嘌呤和每周服用一次甲氨蝶呤。在此期间您可以正常生活，包括上学。建议至少治疗2年，包括维持治疗。

(4)造血干细胞移植

如果初诊时的染色体分析显示预后不良的染色体异常或遗传异常，例如亚二倍体（通常为46条染色体，但44条或更少），或者如果最初的治疗反应不佳，则考虑异体造血干细胞移植，传统治疗被认为复发风险很高。

如果开始诱导治疗后1个月内未出现缓解，则进行挽救性化疗，一旦达到缓解，则考虑异基因造血干细胞移植。在高危婴儿急性淋巴细胞白血病或复发风险高的情况下，仅用化疗治疗困难的情况下也可以考虑。

4、特殊类型急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗

(1)如果费城染色体阳性

如果您的费城染色体呈阳性，可以结合使用靶向治疗（仅作用于引起疾病的特定分子，例如蛋白质的药物），例如伊马替尼和化疗。从诱导治疗到维持治疗结束，尽可能长时间地持续服用分子靶向治疗药物非常重要。

(2)对于婴儿

如果孩子在1岁以下，有一种叫做KMT2A（也称为MLL）的基因改变，这种疾病的预后很差，要进行强化的多药化疗，对于高危患者则考虑异体造血干细胞移植。如果KMT2A基因没有变化，则进行常规联合化疗。

3) 对于青少年和年轻人

儿童的治疗效果优于成人。因此，与儿童的治疗类似，多药化疗分三个阶段进行：诱导治疗、巩固治疗和维持治疗。

4）急性淋巴细胞白血病（ALL）的预后因素

迄今为止的治疗结果揭示了影响治疗效果的各种因素，这些被称为预后因素。治疗效果因年龄、初次诊断时的白细胞计数、白血病细胞的染色体和遗传异常、免疫学分类、对初始治疗的反应以及中枢神经系统侵袭的存在或不存在而异。

二、急性髓系白血病 (AML) 治疗

1、急性髓系白血病（AML）的诊断

对于确定治疗策略很重要的分类称为疾病类型分类，WHO分类在国际上使用，因为使用统一的分类进行诊断对于积累和比较治疗结果非常重要，具体请咨询专业医生。

2、急性髓系白血病（AML）的治疗选择

急性髓系白血病的基本治疗是使用细胞毒性抗癌药物（化疗）进行治疗。化疗是多种药物结合的综合治疗，分为诱导缓解治疗和强化治疗。根据预后因素，将患者分为低风险、中风险和高风险组，并为每组提供适当的治疗强度。

3、急性髓系白血病（AML）的治疗

(1)缓解诱导治疗

目的是减少白血病细胞并缓解症状。蒽环类药物治疗 3 至 5 天，阿糖胞苷治疗 7 至 10 天。这两种药物也可以与依托泊苷一起使用。

(2)强化治疗

缓解诱导治疗完成后立即进行该治疗，目的是进一步减少白血病细胞。使用包括蒽环类药物和大剂量阿糖胞苷疗法的多药化疗。与缓解诱导治疗一起进行 5 至 6 个疗程。与急性淋巴细胞白血病不同，通常不需要维持治疗。

(3)造血干细胞移植

如果初诊时的染色体或基因异常属于预后不良的类型，或者由于初次治疗的反应性而使患者处于复发风险较高的高危人群，则需要进行异体造血干细胞移植。将考虑细胞移植。

移植捐献者的首选是来自具有匹配 HLA（白细胞类型）的兄弟姐妹的骨髓，但如果找不到捐献者，则可以选择具有匹配 HLA 的无关骨髓移植，无关脐带血进行移植。

4、特殊类型急性髓系白血病（AML）的治疗

1、急性早幼粒细胞白血病（APL）

在大多数急性早幼粒细胞白血病病例中发现一种称为 t(15;17) 的染色体异常，称为血管内凝血综合征，诊断后立即开始治疗非常重要，因为它可能会导致严重的并发症。

诱导治疗是一种联合化疗，包括全反式维甲酸 (ATRA)、蒽环类药物和阿糖胞苷。达到完全缓解后，进行多轮强化治疗，主要采用ATRA和蒽环类药物，以及ATRA维持治疗。

ATRA和三氧化二砷(ATO)联合治疗已变得更加常见，其效果与ATRA类似。

2、当唐氏综合症患者出现 AML 时

唐氏综合症患者发生的 AML 更有可能发生在 4 岁，其特点是性白血病发病率高。虽然可能会出现治疗相关的并发症，但治疗反应良好，因此采用比急性髓系白血病常规治疗强度较低的多药化疗，主要包括蒽环类药物和阿糖胞苷。

三、姑息治疗/支持治疗

1、关于姑息治疗

痛苦既包括身体上的痛苦，也包括情感上的痛苦，但有时两者混合在一起，很难区分。对于医疗专业人员和家庭来说，接受孩子们抱怨的痛苦并进行讨论和处理非常重要。

新的镇痛药陆续被研制出来，身体疼痛得到了更好的控制。除了口服药物和静脉注射外，还提供外用贴剂和栓剂。明智地使用细胞毒性抗癌药物可以减轻疼痛。

2、关于支持性护理

支持治疗是指预防、治疗和护理，以减轻癌症本身引起的症状以及与癌症治疗相关的副作用、并发症和后遗症。

当使用细胞毒性抗癌药物时，造血能力会暂时受到抑制（骨髓抑制）。在等待康复期间，通过输血来治疗红细胞和血小板的减少。此外，当您的白细胞计数较低时，您的免疫系统就会减弱，可能出现发烧、严重感染等副作用，因此应尽快服用抗生素。如果您的免疫系统长期持续减弱，可能会患上一种称为肺孢子虫肺炎（卡氏肺孢子虫肺炎）的肺炎，为了预防这种情况，可以服用 ST 联合药物（Bacta、Daifen）。细胞毒性抗癌药物也会引起恶心，抗恶心药物可用于帮助缓解症状。

四、复发

复发是指治疗后癌症再次出现，检查无法检测到。治疗后，定期去医院检查病情进展非常重要。

1、 急性淋巴细胞白血病（ALL）复发的治疗

根据白血病细胞的复发时间、部位和免疫学分类，将其分为低危、中危、高危三组，并根据各组进行治疗。

与初次诊断的情况一样，多药化疗是基本治疗。在中危组中，如果患者处于缓解状态并且诱导治疗后微小残留病（MRD）变为阴性，则继续化疗。对于诱导治疗后残留MRD的中危患者或高危患者，一旦通过挽救性化疗获得缓解，可考虑进行同种异体造血干细胞移植。也可以使用抗体药物。如果复发后未达到缓解或造血干细胞移植后复发，也可以使用嵌合抗原受体基因修饰T细胞疗法（CAR-T）。

低风险组对应于晚期复发仅发生在骨髓之外的病例，例如中枢神经系统或睾丸。对于中枢神经系统复发，中枢神经系统治疗包括多种药物化疗和鞘内注射，随后进行局部放射治疗和维持治疗。对于睾丸复发，进行局部治疗（放射治疗或手术）和多种药物化疗。

2、急性髓系白血病（AML）复发的治疗

在大多数情况下，复发仅发生在骨髓中。与初始诊断一样，使用蒽环类药物和阿糖胞苷组合进行缓解诱导治疗。一旦达到缓解，建议进行同种异体造血干细胞移植。

文章内容、数据，来源于日本国立癌症研究中心、论文、杂志等，仅供参考，不做诊疗依据。